免费专家足球贴士www.hgbbs.vip)是国内最权威的足球赛事报道、预测平台。免费提供赛事直播,免费足球贴士,免费足球推介,免费专家贴士,免费足球推荐,最专业的足球心水网。

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) mới đây đã ban hành văn bản phê duyệt cho loại thuốc có giá trị lên tới 3,5 triệu USD mỗi liệu trình, chính thức phá vỡ kỷ lục về loại thuốc đắt nhất thế giới.

Cụ thể, đó là Hemgenix, một liệu pháp gen điều trị bệnh máu khó đông B (Hemophilia B) từ công ty dược phẩm sinh học CSL Behring. Hemophilia B là một chứng rối loạn chảy máu di truyền khiến người bệnh không sản xuất đủ protein để tạo cục máu đông.

Theo các liệu pháp thông thường trước đây, bệnh nhân cần tiêm huyết tương hoặc các chế phẩm protein nhằm tăng yếu tố đông máu một cách thường xuyên trong suốt cuộc đời của họ. Về cơ bản, quá trình hình thành cục máu đông giúp ngăn ngừa nguy cơ chảy máu sau khi bị chấn thương. Nếu việc này không xảy ra, chỉ một vết thương nhỏ cũng có thể khiến bệnh nhân chảy rất nhiều máu.

Hemophilia B là bệnh bắt nguồn từ khiếm khuyết gen.

Vì bản thân nguồn gốc của bệnh là một khiếm khuyết di truyền, nên liệu pháp gen có thể được mô tả là loại thuốc phù hợp. Hemgenix sử dụng vectơ AAV5 mang biến thể gen Padua của Yếu tố IX (FIX-Padua) đến các tế bào đích trong gan, tạo ra các protein của yếu tố IX hoạt động mạnh gấp 5-8 lần so với bình thường.

Theo dữ liệu thử nghiệm lâm sàng, các đối tượng vẫn có thể biểu hiện ổn định của yếu tố đông máu sau 18 tháng điều trị, giảm 54% tỷ lệ chảy máu trung bình hàng năm. Quan trọng hơn, sau khi được tiêm một mũi, 94% đối tượng có thể tránh được việc tiêm yếu tố đông máu suốt đời, một quá trình rất tốn kém và tốn thời gian. Với loại thuốc mới, bệnh nhân chỉ cần truyền dịch một lần. Theo thống kê, cứ 40.000 người thì có một người mắc bệnh máu khó đông B, chủ yếu là nam giới.

Peter Marks, Giám đốc Trung tâm Sinh học và Nghiên cứu của FDA, cho biết mặc dù đã có thuốc điều trị bệnh nhưng các phương pháp ngăn ngừa và điều trị chảy máu có thể làm giảm chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Bản thân Hemgenix cũng là một bước tiến quan trọng trong điều trị căn bệnh này.

,

game bài bkat(www.84vng.com):game bài bkat(www.84vng.com) cổng Chơi tài xỉu uy tín nhất việt nam。game bài bkat(www.84vng.com)game tài Xỉu game bài bkat online công bằng nhất,game bài bkat(www.84vng.com)cổng game không thể dự đoán can thiệp,mở thưởng bằng blockchain ,đảm bảo kết quả công bằng.

,

Điều đáng nói là CSL Behring đã mua quyền thương mại hóa Hemgenix từ công ty uniQure của Hoa Kỳ vào năm 2020. Bản thân loại thuốc này vẫn sẽ được sản xuất tại cơ sở của uniQure ở bang Massachusetts.

Hemgenix trên thực tế là sản phẩm của công ty dược uniQure.

Ngai vàng của “thuốc đắt nhất thế giới” đã 3 lần đổi chủ năm nay

Mặc dù hiệu quả của liệu pháp gen là tốt, nhưng giá cả vẫn là một chủ đề không thể bỏ qua.

Trước đó, liệu pháp gen Zolgensma cho chứng teo cơ tủy sống của hãng Novartis là loại thuốc đắt nhất thế giới trong gần hai năm qua, với giá 2,125 triệu USD. Vào tháng 8 và tháng 9 năm nay, hai liệu pháp gen của Bluebird Biotech đã được FDA chấp thuận, đó là Zynteglo (2,8 triệu USD) để điều trị bệnh β-thalassemia và Skysona (3 triệu USD) để điều trị chứng loạn dưỡng tuyến thượng thận giai đoạn đầu.

Brad Loncar, một nhà đầu tư trong ngành công nghệ sinh học và là CEO của Loncar Investments, giải thích rằng mặc dù được định giá cao hơn dự kiến, nhưng Hemgenix vẫn có khả năng thành công. Một mặt là do phương pháp điều trị bệnh máu khó đông hiện nay cũng rất đắt đỏ, mặt khác bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông luôn trong tâm trạng lo lắng về tình trạng chảy máu trong một thời gian dài.

Để tham khảo, báo cáo quý 3 của Novartis cho thấy thuốc Zolgensma đạt doanh thu bán hàng 1,061 tỷ USD trong 9 tháng đầu năm nay, gần tương đương với khoảng 500 bệnh nhân sử dụng loại thuốc này dựa trên mức giá 2 triệu đồng/liều. Ngoài ra, một số quốc gia cũng đã đưa loại thuốc này vào diện bảo hiểm y tế và trên thực tế, chỉ có một số ít bệnh nhân sử dụng các phương pháp điều trị mới này bằng chi phí của chính họ.

,

新2线上开户www.hg108.vip)是一个开放皇冠正网即时比分、新2线上开户的平台。新2线上开户平台(www.hg108.vip)提供最新皇冠登录,皇冠APP下载包含新皇冠体育代理、会员APP。

ag区块链百家乐声明:该文看法仅代表作者自己,与www.allbetgame.us无关。转载请注明:game bài bkat:Loại thuốc đắt nhất thế giới vừa được phê duyệt: Mỗi liệu trình 3,5 triệu USD
发布评论

分享到:

app kiếm tiền online:外媒:美对华“安全措施”会杀死“下金蛋的鹅”
你是第一个吃螃蟹的人
发表评论

◎欢迎参与讨论,请在这里发表您的看法、交流您的观点。